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Biostatistique

Sommaire

Avant-propos

Introduction

1 - Statistique(s) et Probabilité(s)

2 - Rappels mathématiques

3 - Eléments de calcul des Probabilités

4 - Probabilité Conditionnelle ; Indépendance et Théorème de Bayes

5 - Evaluation de l’intérêt diagnostique des informations médicales

6 - Variables aléatoires

7 - Exemples de distributions

8 - Statistiques descriptives

9 - Etude de la variable aléatoire moyenne expérimentale

10 - Estimation - Intervalle de confiance

11 - Les tests d’hypothèses. Principes

12 - Quelques tests usuels

13 - Tests concernant des variables qualitatives

14 - Liaison entre deux variables continues : notion de corrélation

15 - Méthodologie des études épidémiologiques

A - Tables statistiques


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traduction HTML V2.8
V. Morice


Chapitre 15 - Méthodologie des études épidémiologiques

 

 

The world is richer in associations than meanings, and it is the part of wisdom to differentiate the two. John Barth

15.1 La causalité

La causalité est une thématique centrale en philosophie des sciences et en logique, et les premiers écrits sur ce sujet remontent à Aristote. Jusqu’au 18ème siècle, la causalité nait de l’observation, et les connaissances sont construites à partir des observations sans idée préconçues du réel (inférence dite inductive). Nous formons alors une sorte d’anticipation, qui nous représente que le second événement (l’effet) doit se produire quand le premier (la cause) se produit - même si les mécanismes explicatifs liant ces deux événements nous échappent. Dans la vie courante, l’acquisition de nos apprentissages ou l’application des règles de « bon sens », illustrent cette conception de la causalité. Hume, philosophe écossais, montrera pourtant les limites de ce principe et l’impossibilité de prouver la relation causale de l’observation de la succession de deux événements dont on ne peut jamais exclure la coïncidence.

Le questionnement sur la causalité en médecine est également ancien. Claude Bernard écrit en 1865 :

« L’esprit de l’homme ne peut concevoir un effet sans cause, de telle sorte que la vue d’un phénomène éveille toujours en lui une idée de causalité. Toute la connaissance humaine se borne à remonter des effets observés à leur cause. À la suite d’une observation, une idée relative à la cause du phénomène observé se présente à l’esprit ; puis on introduit cette idée anticipée dans un raisonnement en vertu duquel on fait des expériences pour la contrôler. »

On retrouve dans ce propos une conception différente de la causalité : il s’agit de déduire (au sens strict) les conséquences d’une hypothèse et ensuite de comparer ces conséquences aux données. S’il y a désaccord, alors l’hypothèse est réfutée. Dans le cas contraire, l’hypothèse n’est pas prouvée mais notre croyance en elle s’en trouve renforcée. Cette conception, de type déductif, formalisée par Karl Popper au début du 20ème siècle, s’est imposée comme le socle de la découverte scientifique.

Des livres d’épidémiologie entiers, dont certains très mathématiques utilisant les outils de la logique, traitent de ce problème de la causalité. On retiendra qu’une relation causale entre deux caractères pourra être évoquée lorsque l’un des deux est « contrôlé ». L’essai contrôlé est la seule méthode qui permet de mesurer l’effet causal d’une intervention, par exemple un traitement, sur un événement, par exemple, la guérison d’une maladie.

15.2 Démarche expérimentale et démarche d’observation

Caractère contrôlé ; caractère aléatoire
Dans ce qui suit, les termes caractère, caractéristique, variable et facteur sont considérés comme synonymes.
On dit d’un caractère qu’il est contrôlé lorsque sa détermination nous appartient. Exemple : on s’intéresse à l’effet d’un traitement sur la survenue d’un type de cancer chez des souris. Le caractère absence ou présence du traitement est contrôlé car déterminé par l’expérimentateur.
Dans le cas contraire, on dit que le caractère est aléatoire. Exemple : la survenue du cancer chez la souris.
Lorsqu’on envisage un problème de liaison entre deux variables (cela recouvre tous les problèmes que l’on a rencontrés) un au plus des caractères peut être contrôlé.
Démarche expérimentale
Lorsque l’expérience se conduit avec un facteur contrôlé, on dit que l’on suit une démarche expérimentale. Dans ce cas, au cours de la constitution de l’échantillon qui permettra de mettre en œuvre les tests, on décide du choix de la valeur d’un caractère (par exemple, on décide si le Xème patient sera traité ou non, et on étudie la guérison de la maladie).
Démarche d’observation
Lorsque l’expérience se conduit sur la base de deux facteurs aléatoires, on dit que l’on suit une démarche d’observation (par exemple, on observe si le Xème sujet est fumeur ou non, et on étudie la survenue de cancer).
Principe fondamental
La discussion de la causalité ne se conçoit pas sans contrôle d’un des deux caractères étudiés.
Autrement dit, on ne peut mesurer un effet causal hors d’une démarche expérimentale.
Seule cette démarche, en effet, permet d’assurer que les individus constituant l’échantillon sont comparables en tout (homogènes) sauf pour ce qui concerne le caractère contrôlé. Encore faut-il assurer cette homogénéité et la méthode de référence est le tirage au sort. On parle de randomisation pour l’attribution par tirage au sort du caractère contrôlé, le traitement.

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15.1 - La causalité
15.2 - Démarche expérimentale et démarche d’observation
15.3 - Les essais randomisés
15.4 - Les études d’observation
15.5 - Mesures d’association utilisées en épidémiologie
15.6 - Risque attribuable, proportion de cas évitables
Résumé du chapitre