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Biostatistique

Sommaire

Avant-propos

Introduction

1 - Statistique(s) et Probabilité(s)

2 - Rappels mathématiques

3 - Eléments de calcul des Probabilités

4 - Probabilité Conditionnelle ; Indépendance et Théorème de Bayes

5 - Evaluation de l’intérêt diagnostique des informations médicales

6 - Variables aléatoires

7 - Exemples de distributions

8 - Statistiques descriptives

9 - Etude de la variable aléatoire moyenne expérimentale

10 - Estimation - Intervalle de confiance

11 - Les tests d’hypothèses. Principes

12 - Quelques tests usuels

13 - Tests concernant des variables qualitatives

14 - Liaison entre deux variables continues : notion de corrélation

15 - Méthodologie des études épidémiologiques

A - Tables statistiques


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traduction HTML V2.8
V. Morice


Chapitre 15 - Méthodologie des études épidémiologiques

 

15.4 - Les études d’observation

 

On regroupe sous cette terminologie, les études dont l’objectif est d’identifier les facteurs associés à des événements de santé et ne reposant pas sur une démarche expérimentale. Il est en effet contre les principes éthiques d’exposer une personne à une cause potentielle de maladie pour étudier comment celle-ci survient - par exemple faire fumer par tirage au sort des sujets pour étudier le rôle du tabac dans les cancers. En revanche, les personnes d’elles-mêmes se répartissent souvent en exposées / non exposées (ex : fumeur/non fumeur), et le but de ces études d’observation sera donc d’étayer avec la meilleure démarche possible l’hypothèse testée à partir de ces observations.

Les études d’observation peuvent être catégorisées en cohortes - cas-témoins et transversales ; prospectives et rétrospectives. On notera que cette terminologie peut s’appliquer également à la démarche expérimentale : un essai thérapeutique est une étude prospective imposant un recueil de données longitudinales. Dans les études d’observation, on étudie le plus souvent l’association entre une exposition et un événement de santé.

L’exposition peut être un risque (par exemple fumer, un polymorphisme génétique), ou un bénéfice (par exemple un traitement, le poids). Des événements de santé sont par exemple, la survenue d’une maladie, une guérison, un décès, une récidive, etc ...

15.4.1 Cohortes - Cas-témoins et études transversales

Etudes de cohorte
Une cohorte était le dixième d’une légion romaine. C’est plus généralement un ensemble de sujets. Dans une étude dite de cohorte les sujets sont répartis en groupes en fonction de leur exposition (par exemple, fumeur/non fumeur) et l’événement n’est pas survenu au moment où cette répartition est faite. Chacun de ces groupes définit une « sous cohorte », et la comparaison du taux de survenue de l’événement entre ces différentes sous cohortes, permettra de mesurer l’association entre exposition et événement. D’un point de vue pratique l’étude de cohorte est la démarche d’observation la plus « proche » de l’essai randomisé, la principale différence étant que dans un essai, l’attribution de l’exposition (le traitement) est réalisée par tirage au sort.
Etudes cas-témoins
Dans une étude cas-témoins (ou cas-contrôle), les groupes de sujets sont constitués en fonction de leur réalisation ou non de l’événement de santé : les cas sont par exemple les malades atteints d’un cancer et les témoins, des sujets non atteints de ce cancer. On compare les niveaux d’exposition dans ces deux groupes pour étudier l’association entre exposition et événement de santé. En général, on choisit de un à 4 témoins pour chaque cas et la proportion de malades dans l’étude est complètement déterminée (de 50 % pour 1 témoin pour 1 cas, à 20 % pour 4 témoins par cas), et ne correspond en rien à la proportion de malades dans la population cible.
Etudes transversales
Une étude transversale est une étude descriptive dont le principe est essentiellement de recueillir simultanément des informations sur expositions et événements de santé sur un échantillon représentatif de la population cible - celle à laquelle on souhaite pouvoir extrapoler les résultats. Les enquêtes de prévalence sont un exemple typique de ces études transversales, dans lesquelles on évalue le nombre de malades présents à un instant dans la population, et qui identifie les facteurs associés aux variations de prévalence. Ces études transversales sont limitées par l’absence de description temporelle des expositions (et des événements), mais peuvent permettre d’identifier des relations entre événement de santé et exposition lorsque celles-ci sont invariables dans le temps (par exemple, le sexe, le groupe sanguin, ...).

15.4.2 Etudes prospectives et rétrospectives

Une étude est dite prospective lorsque l’exposition est mesurée avant la survenue de l’événement étudié. Une étude est dite rétrospective lorsque la mesure de l’exposition survient après la survenue de l’événement. Par exemple, une étude dans laquelle on mesure la consommation journalière de tabac, et dans laquelle on observe la survenue de cancer au cours du suivi des sujets est une étude prospective ; a contrario, demander la consommation de tabac des dix dernières années à des sujets ayant un cancer est une étude rétrospective. On notera que cette définition de prospective/rétrospective n’est pas consensuelle, et les épidémiologistes modernes recommandent de ce fait, de ne plus utiliser cette terminologie.

15.4.3 Données longitudinales

On dit que les données sont longitudinales lorsque qu’il existe plusieurs mesures à travers le temps par sujet. Par exemple, la mesure du taux de cholestérol chez un sujet tous les 6 mois, ou la mesure du statut fumeur/non fumeur au cours du temps est une donnée longitudinale. Les mesures longitudinales chez un même sujet ne peuvent pas être considérées comme réalisation de variables aléatoires indépendantes ; par exemple, le taux de cholestérol d’un sujet à un instant quelconque apporte une information sur le taux de cholestérol du même sujet 6 mois plus tard. Il faudra tenir compte de cette non-indépendance dans les analyses statistiques de ces données - qui seront souvent complexes.

15.4.4 En pratique

Le plus souvent, une étude de cohorte sera prospective, et aura recueilli des données longitudinales. Le plus souvent une étude cas-témoins sera rétrospective.

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15.1 - La causalité
15.2 - Démarche expérimentale et démarche d’observation
15.3 - Les essais randomisés
15.4 - Les études d’observation
15.5 - Mesures d’association utilisées en épidémiologie
15.6 - Risque attribuable, proportion de cas évitables
Résumé du chapitre
15.4.1 - Cohortes - Cas-témoins et études transversales
15.4.2 - Etudes prospectives et rétrospectives
15.4.3 - Données longitudinales
15.4.4 - En pratique